Giaprobahan ang Ryoncil alang sa pagtambal sa steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD), usa ka kondisyon nga naghulga sa kinabuhi nga mahimong resulta sa pagbalhin sa stem cell sa dugo nga gihimo aron ilisan ang depektosong stem cell sa nakadawat sa pipila ka matang sa mga kanser sa dugo , mga sakit sa dugo o mga sakit sa immune system. Kini naghimo sa Ryoncil nga unang giaprobahan sa FDA nga MSC (Mesenchymal Stem Cell) nga terapiya. Ang Ryoncil adunay mga MSC nga nahimulag gikan sa utok sa bukog sa himsog nga hamtong nga mga donor sa tawo nga mahimong magkalainlain sa daghang uban pang mga lahi sa mga selula. Ang intravenous infusions sa mesenchymal stromal cells (MSCs) naghatag og mga benepisyo sa pagkaluwas.
Sa 18 Disyembre 2024, FDA gi-aprobahan ang Ryoncil (remestemcel-L-rknd), usa ka allogeneic (donor) bone marrow-derived mesenchymal stromal cell (MSC) therapy alang sa pagtambal sa steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) sa mga bata nga pasyente 2 ka bulan sa edad ug mas tigulang. Kini naghimo sa Ryoncil nga unang giaprobahan sa FDA nga MSC (Mesenchymal Stem Cell) nga terapiya.
Ang Ryoncil adunay mga MSC nga nahimulag gikan sa utok sa bukog sa himsog nga hamtong nga mga donor sa tawo nga mahimong magkalainlain sa daghang uban pang mga lahi sa mga selula.
Ang steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) usa ka seryoso ug naghulga sa kinabuhi nga kondisyon nga mahimong adunay mahinungdanon, lapad nga mga sangputanan sa panglawas, lakip ang kadaot sa daghang mga organo, pagkunhod sa kalidad sa kinabuhi ug risgo sa kamatayon sa mga apektado. mga pasyente. Mahimong mahitabo kini isip komplikasyon sa allogeneic hematopoietic (blood) stem cell transplantation (allo-HSCT).
Sa allo-HSCT, ang usa ka pasyente makadawat og hematopoietic stem cells gikan sa usa ka himsog nga donor aron ilisan ang ilang kaugalingon nga stem cell ug magporma og bag-ong mga selula sa dugo, usa ka pamaagi nga sagad gihimo isip kabahin sa pagtambal sa pipila ka matang sa mga kanser sa dugo, mga sakit sa dugo o mga sakit sa immune system.
Ang pag-apruba sa Ryoncil nagsunod sa pagtimbang-timbang sa kaluwasan ug pagkaepektibo niini sa usa ka multicentre, single-arm nga pagtuon nga naglambigit sa 54 ka bata nga mga partisipante nga adunay SR-aGVHD nga nakaagi sa allo-HSCT. Ang mga partisipante nakadawat og total nga walo ka intravenous infusions sa Ryoncil kaduha kada semana sulod sa upat ka sunod-sunod nga semana. Ang pagsusi sa pagka-epektibo gibase sa panguna sa rate ug gidugayon sa pagtubag sa pagtambal 28 ka adlaw pagkahuman sa pagsugod sa Ryoncil.
Sa laing pagsulay alang sa SR-aGVHD human sa allo-HSCT, nakit-an nga ang kombinasyon sa MSCs ug basiliximab (usa ka monoclonal antibody nga gigamit sa pagpugong sa pagsalikway sa transplant) nagdala ngadto sa mas maayo nga kompleto nga tubag (CR) rate kay sa basiliximab lamang.
Naobserbahan sa mga klinikal nga pagsulay nga ang IV nga pagpuga sa mesenchymal stromal cells (MSCs) naghatag mga benepisyo sa pagkaluwas.
***
mga pakisayran:
- Pagpagawas sa Balita sa FDA - Giaprobahan sa FDA ang Unang Mesenchymal Stromal Cell Therapy aron Matambal ang Steroid-refractory Acute Graft-versus-host nga Sakit. Gipatik 18 Disyembre 2024. Anaa sa https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Ang mesenchymal stromal cells plus basiliximab nagpalambo sa tubag sa steroid-refractory acute graft-versus-host nga sakit isip second-line therapy: usa ka multicentre, randomized, controlled trial. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE ug uban pa. Duha ka tuig nga kaluwasan nga resulta sa iPS cell nga nakuha sa mesenchymal stromal cells sa acute steroid-resistant graft-versus-host nga sakit. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
